有望今年上市，Kite首款CAR-T疗法今日获FDA优先审评资格

来自 : 发布时间：2025-01-16

今日，Kite Pharma宣布，美国FDA为其首款CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格（priority review），并计划于今年11月29日做出批复。这项优先审评资格，也标志着有望治疗难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤的首款CAR-T疗法离患者又近了一步。有望今年上市，Kite首款CAR-T疗法今日获FDA优先审评资格

来源：药明康德 2017-05-27 09:44

今日，Kite Pharma宣布，美国FDA为其首款CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格（priority review），并计划于今年11月29日做出批复。这项优先审评资格，也标志着有望治疗难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤的首款CAR-T疗法离患者又近了一步。Kite的axicabtagene ciloleucel是其领先在研产品。它从患者体内分离出T细胞，并使用工程化的手段，让这些细胞表达嵌合抗原受体（CAR），靶向CD19抗原。这种抗原在B细胞淋巴瘤和白血病细胞上多有表达。因此，通过这些CAR，经过改造的T细胞能够靶向癌细胞，并对它们进行杀伤。先前，axicabtagene ciloleucel曾于2015年12月获得FDA颁发的突破性疗法认定，治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、转化滤泡性淋巴瘤（TFL）、以及原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）这三种非霍奇金淋巴瘤，这也反映出了这款疗法的潜力。▲本款CAR-T疗法的治疗流程（图片来源：Kite官方网站）在一项名为ZUMA-1的2期临床试验中，Kite的这款CAR-T疗法在客观缓解率（objective response rate）上达到了主要临床终点。在接受单次axicabtagene ciloleucel的输注后，有高达82%的患者出现了缓解。在中位数为8.7个月的随访中，有44%的患者依旧处于缓解期，且有39%的患者处于完全缓解。其最常见的3级及以上副作用为贫血、以及中性粒细胞减少等症状。▲Kite在今年4月公布的最新数据（图片来源：Kite官方网站）今年3月，Kite宣布完成了axicabtagene ciloleucel生物制剂许可申请的滚动上市申请。今日美国FDA颁发的优先审评资格，也有望让这款疗法更早来到患者身边。\"罹患难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤的患者预后非常不佳，6个月的生存几率只有50%。这强调了这些患者紧急的医疗需求，并且表明这款新疗法从开发到生产到进入临床的每一天都至关重要，”Kite的研发执行副总裁兼首席医学官David Chang博士说道：\"我们坚定地相信axicabtagene ciloleucel有潜力满足患者的需求，铺就一条通往细胞疗法未来的大道。”▲Kite的研发执行副总裁兼首席医学官David Chang博士（图片来源：Kite官方网站）值得一提的是，在Kite之外，药明康德合作伙伴Juno、bluebird / Celgene、诺华（Novartis）等也正在开发多项CAR-T疗法，其中诺华的首款CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）也于今年3月获得了优先审评资格。许多业内资深人士也因此相信，我们有望在今年看到首款获批的CAR-T疗法问世。我们感谢这些公司在新疗法研发上做出的不懈努力，并祝愿这一全新的抗癌疗法能够早日来到患者身边。参考资料：[1] Kite Receives U.S. Food and Drug Administration Priority Review for Axicabtagene Ciloleucel[2] Kite Completes Submission of U.S. Biologics License application (BLA) for Axicabtagene Ciloleucel as the First CAR-T Therapy for the Treatment of Patients With Aggressive Non-Hodgkin Lymphoma (NHL)